Après les USA, l’Europe désigne Odiparcil comme médicament orphelin contre la MPS VI


Après les autorités de santé américaines, l’Agence européenne du médicament désigne Odiparcil comme médicament orphelin pour traiter la MPS VI, une maladie génétique rare et dégénérative.

Inventiva annonce que fin 2017 débutera un essai clinique de phase IIa pour Odiparcil, traitement par voie orale contre la MPS VI.

Odiparcil est un médicament développé par la société biopharmaceutique Inventiva, spécialisée dans le développement de traitements innovants. Inventiva et l’EMA ont annoncé que désormais, Odiparcil a un avis favorable pour le traitement de la MPS VI.

MPS VI, une maladie rare dégénérative

La MPS VI (mucopolysaccharidose de type VI) ou syndrome de Maroteaux-Lamy est une maladie génétique rare (maladie orpheline) et dégénérative qui affecte les enfants, avec une prévalence estimée à 1 cas pour 225 000 naissances.  La maladie entraîne une accumulation de mucopolysaccharides, qui s’accumulent  surtout dans les os et les articulations, les oreilles et le cœur et entraîne généralement des anomalies osseuses, une petite taille, une surdité et une atteinte du cœur. Les symptômes et la sévérité de la maladie varient considérablement d’un malade à l’autre. Jusqu’ici, il n’existe pas de traitement contre cette maladie rare et peu de recours de traitement existent, comme les thérapies enzymatiques de substitution ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques. Mais ces recours thérapeutiques sont insuffisants pour améliorer de façon satisfaisante l’état de ces patients.

Une étude clinique en cours

Inventiva vient de lancer une étude clinique de phase IIa baptisée iMProveS (improve MPS treatment). Le premier patient devrait être inclus avant la fin de l’année. Cette étude, d’une durée de 26 semaines a comme objectifs de démontrer l’innocuité, la tolérance et l’efficacité d’Odiparcil, un médicament qui s’administre par voie orale, chez 24 patients adultes touchés par la maladie. L’étude sera conduite dans deux centres en Europe.

En cas de résultats positifs, Inventiva prévoit de réaliser une étude pivot de phase III. Selon Christine Lavery, Présidente de la UK MPS Society, "cette décision pourrait accélérer la mise à disposition d’une nouvelle option thérapeutique pour le traitement de la MPS VI dont les patients ont vraiment besoin".

Ecrit par:

Dr Jesus Cardenas

Créé le 29 août 2017

Sources :

Communiqué de Inventiva (disponible en ligne). Communiqué de l’Agence européenne du médicament du 25 juillet 2017 (disponible en ligne). Document du site Orphanet  (disponible en ligne).